Was ist das Besondere an ATMPs?
Unter dem Dach des INTEGRATE-Projekts werden vier sehr unterschiedliche Erkrankungen zusammengebracht, die eines gemeinsam haben: Mit Hilfe von ATMPs (Arzneimittel für neuartige Therapien) kann ein Fortschreiten der Erkrankung gestoppt, ein Ausbruch verhindert oder eine Remission (Rückgang der Erkrankung) erreicht werden. Das Besondere an ATMPs ist, dass sie es ermöglichen auf neuartige Weise Krankheiten zu behandeln, indem sie direkt auf die Ursachen der Erkrankung eingehen und/oder zielgerichtete Therapien ermöglichen. ATMPs beinhalten Gentherapien, Zelltherapien und Gewebeersatztherapien, die sich von herkömmlichen Medikamenten unterscheiden. Einige wichtige Anwendungsgebiete von ATMPs umfassen:
- Krebsbehandlung ATMPs, insbesondere chimäre Antigenrezeptor-T (CAR-T) -Zell-Therapien, werden zur Behandlung bestimmter Blutkrebsarten wie B-Zell-Lymphomen und Leukämien eingesetzt. Durch gentherapeutische Modifikation der T-Zellen werden diese so verändert, dass Krebszellen gezielt bekämpft und zerstört werden können. So stellen sie einen neuartigen Ansatz zur Behandlung von Krebs dar.
- Neurologische Erkrankungen Für Erkrankungen wie die spinale Muskelatrophie (SMA), bei der die motorischen Nervenzellen degenerieren, korrigiert eine Gentherapie den genetischen Defekt der Erkrankung. Vor allem bei einer frühzeitigen Anwendung kann eine Verbesserung der Muskelkraft und -kontrolle erreicht werden.
- Stoffwechsel- und genetische Erkrankungen Die metachromatische Leukodystrophie (MLD), eine seltene genetische Erkrankung, die zu fortschreitender neurologischer Degeneration führt, kann durch Gentherapie behandelt werden. Durch diese kann das Fortschreiten der Erkrankung gestoppt werden, indem das defekte und für die Erkrankung verantwortliche Gen ersetzt wird.
- Erbliche Immundefekte Der Adenosindesaminasemangel (ADA-SCID) ist eine seltene, genetisch bedingte Immunschwäche, bei der ein Mangel des Enzyms Adenosindeaminase (ADA) dazu führt, dass die Entwicklung von Immunzellen gestört ist. Dies macht betroffene Patienten extrem anfällig für schwere Infektionen. Die zur Verfügung stehende Gentherapie korrigiert den zugrunde liegenden genetischen Defekt.
ATMPs bieten vielversprechende Möglichkeiten auch eine Vielzahl anderer genetisch bedingter Erkrankungen zu behandeln, indem die zugrunde liegenden genetischen Ursachen angegangen und langfristige, wenn nicht dauerhafte therapeutische Lösungen bereitgestellt werden. Genersatz und Genom-Modifikation sind zwei wichtige Mechanismen, die bei der Behandlung dieser Erkrankungen zum Einsatz kommen.
Zusammengefasst: ATMPs bieten maßgeschneiderte, zielgerichtete Behandlungen, die auf die ursächliche Ebene der Erkrankung abzielen und das Potenzial für dauerhafte Heilung haben. Diese Eigenschaften machen ATMPs zu einer besonders vielversprechenden und zukunftsweisenden Klasse von Therapien.
Herausforderungen bei der Anwendung von ATMPs?
ATMP-Therapien bei den vier in INTEGRATE-ATMP adressierten Erkrankungen werden in Deutschland seit wenigen Jahren angewandt. Da diese Therapien Modifikationen der genetischen Information beinhalten, werden hohe Qualitätsstandards für die Herstellung und in der Anwendung festgelegt. Dies geht mit einigen Herausforderungen einher:
- Bestehende Versorgungsstrukturen der klinischen Versorgung in der ambulanten Vor- und Nachsorge müssen angepasst werden (strukturelle und finanzielle Angleichung an den neuen Aufwand).
- Therapieerfolge müssen systematisch erfasst werden, um aussagekräftige Daten zu Wirksamkeit und Sicherheit zu erfassen
- Erfassung der subjektiven Wahrnehmung von Patientinnen und Patienten, also gesundheitsbezogene Lebensqualität und Zufriedenheit, im Verlaufe der Behandlung mit ATMPs.
ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie
Die Richtlinie regelt die Anforderungen an die Qualität der Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien mit dem Ziel der Gewährleistung einer qualitativ hochwertigen Versorgung sowie der Sicherstellung einer sachgerechten Anwendung des ATMP im Interesse der Patientensicherheit.
Link zu ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie - Gemeinsamer Bundesausschuss