Zum 30.09.2026 endet INTEGRATE-ATMP nach vier Jahren gemeinsamer Forschungsarbeit. Die finalen Rekrutierungszahlen und die umfangreiche Dokumentation zeigen, was gemeinsam erreicht wurde: Dank der engen und verlässlichen Zusammenarbeit aller Projektpartner konnten in beiden Kohorten die für eine belastbare Evaluation benötigten Patientenzahlen erfolgreich erreicht werden – eine wichtige Grundlage für aussagekräftige Ergebnisse.
Entstanden ist eine bundesweite Infrastruktur, die als Grundlage für eine künftige qualitätsgesicherte, patientenzentrierte und wirtschaftlich tragfähige Integration von ATMPs in die Regelversorgung dienen soll – mit fünf komplementären Bausteinen, die entwickelt und teils bereits evaluiert wurden: harmonisierte Behandlungspläne, ein nationales Register, eine Telemedizin-Plattform, ein UAW-Management-System sowie multidisziplinäre Therapieempfehlungs-Boards für die spinale Muskelatrophie (SMA). Damit konnten strukturelle Versorgungslücken geschlossen und Real-World-Evidenz für AMNOG-Nutzenbewertungen und EU Joint Clinical Assessments generiert werden. Ein zentrales Ergebnis ist zudem die Gründung des Nationalen Gen- und Zelltherapieregisters Deutschland e. V. (nGCT-R) in 2025. Die umfassende Auswertung der erhobenen Daten läuft derzeit.
Das modulare Design macht INTEGRATE-ATMP zu einem übertragbaren Blueprint für künftige ATMP-Zulassungen und weitere seltene Erkrankungen – und zu einem adaptierbaren Vorbild für Gesundheitssysteme in Europa angesichts wachsender Gen- und Zelltherapie-Pipelines und der EU-HTA-Verordnung.
Ein herzlicher Dank gilt allen Partnerinnen und Partnern für die verlässliche und kollegiale Zusammenarbeit über die gesamte Projektlaufzeit hinweg!