Im Fachjournal Human Gene Therapy ist ein Artikel von Gallus et al. erschienen, der den Stand der Umsetzung der deutschen Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien (GCTs) beschreibt. Die vom Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt (BMFTR) beauftragte und vom Berlin Institute of Health an der Charité koordinierte Strategie wurde in einem breit angelegten Bottom-up-Prozess entwickelt: Mehr als 150 Expertinnen und Experten aus Wissenschaft, Industrie, Versorgung, Politik und Patientenorganisationen erarbeiteten in acht Arbeitsgruppen Handlungsempfehlungen, die 2024 im Strategiepapier veröffentlicht wurden.
Der Artikel zeigt, welche Maßnahmen daraus inzwischen konkret umgesetzt wurden – etwa der GCT-Atlas als Vernetzungsplattform für Akteure im Feld, das Förderprogramm GeneNovate® für Wissenschaftler mit Gründungsinteresse, die Regulatory Support Unit für unabhängige regulatorische Beratung sowie der Aufbau translationaler Infrastruktur wie dem Berlin Center for Gene and Cell Therapies.
Eine systematische Erfassung, Speicherung und kontrollierte Zugänglichkeit interoperabler klinischer Daten gilt als wesentliche Voraussetzung, um belastbare Evidenz im Bereich der Gen- und Zelltherapien zu generieren. Aufbauend auf den Erkenntnissen des INTEGRATE-ATMP-Innovationsfondsprojekts ist hierzu einer der Bausteine das Nationale Gen- und Zelltherapieregister Deutschland (nGCT-R) entstanden: Der Verein wurde im Juni 2025 gegründet und im Dezember 2025 offiziell ins Vereinsregister eingetragen. Das Register trägt zur Entwicklung verbindlicher Rahmenbedingungen für den qualitätsgesicherten Einsatz bestehender und künftiger Gen- und Zelltherapien in Deutschland bei und unterstützt damit eine optimale Patientenversorgung. Die an der Strategie beteiligten Stakeholder haben den Aufbau des Registers mit wichtigem fachlichem Input begleitet; seine Weiterentwicklung wird auch künftig strukturell und finanziell durch die Initiative gefördert.
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