Überlegungen zur Wahl des Studiendesigns bei Zell- und Gentherapieprodukten: Abwägung von Praktikabilität und Erforderlichkeit – veröffentlicht 06.2025 im Journal Cytotherapy (Abrams et al.)
Eine interdisziplinäre Expertengruppe („Meeting of the Minds“, ein gemeinsames Fachtreffen verschiedener Akteure aus Wissenschaft, Gesundheitstechnologie und Zulassungsbehörden) hat sich im Dezember 2024 mit der Frage befasst, unter welchen Bedingungen bei der Entwicklung von Zell- und Gentherapien für seltene Erkrankungen vom „Goldstandard“ der randomisierten, kontrollierten Studien (RCTs: Randomized Clinical Trials) abgewichen werden kann.
Das Treffen wurde initiiert, weil zwar zunehmend anerkannt wird, dass RCTs nicht immer ethisch oder praktisch umsetzbar sind, jedoch eine klare, systematische Grundlage für begründete Abweichungen davon fehlte.
Die Experten und Expertinnen entwickelten auf Basis von Literatur und Fallbeispielen einen strukturierten Entscheidungsbaum, der bei der Wahl geeigneter Studiendesigns unterstützt. Dabei werden Faktoren wie Größe der Patientengruppe, Dringlichkeit der medizinischen Notwendigkeit, verfügbare Therapiealternativen und die Belastung der Patienten systematisch berücksichtigt. Drei typische Szenarien wurden identifiziert, in denen einarmige Studien wissenschaftlich und regulatorisch gerechtfertigt sein können. Die Expertengruppe wirbt dafür, dass in begründeten Ausnahmefällen auch einarmige, unkontrollierte Studien von den europäischen und nationalen Behörden als systematische Evidenzgrundlage akzeptiert und ggf. mit verbindlichen Auflagen für Anwendungsbeobachtungen nach Zulassung („Real world Evidenz“ oder post-marketing-Studien) belegt werden. Dies könne einen früheren Zugang der PatientInnen zu innovativen Therapien ermöglichen in Verbindung mit einer verbindlichen und systematischen Sammlung von Anwendungsdaten nach Zulassung, um die Datenlage zu Wirksamkeit und Sicherheit der neuen Medikamente zu verbessern .
Der verantwortliche Autor ist Dr. med. Andreas Ziegler, Projektleitung INTEGRATE-ATMP.
Den vollständigen englischen Text des Artikels finden Sie hier: Considerations driving the choice in clinical trial design of cell and gene therapy products: weighing convenience versus necessity - ScienceDirect